Bei der Erkrankung ME/CFS gibt es bislang keine zugelassenen spezifische Medikamente. Daher greifen einige Ärztinnen und Ärzte auf Off-Label-Medikamente zurück. Off-Label-Medikamente sind bereits für andere Anwendungsfälle zugelassen, nicht aber für ME/CFS. Diese Medikationen werden somit außerhalb der offiziellen Zulassung genutzt, was verschiedene Folgen hat:
Während bei einer normalen, On-Label Behandlung, der Hersteller in der Haftung steht („Gefährdungshaftung nach Arzneimittelgesetz“), haftet bei einer Off-Label Behandlung primär der behandelte Arzt (siehe g-ba Off-Label-Use). Oftmals sind Off-Label Behandlungen nicht von der Berufshaftpflichtversicherung abgedeckt, so dass der Arzt mit seinem Privatvermögen bei Schäden haftet. Ob diese Haftung durch eine unterschriebene Einverständniserklärung des Betroffenen entfällt, ist zweifelhaft.
Eine Ausnahme bzgl. Haftung stellen Medikamente da, die in der "Anlage VI zum Abschnitt K der Arzneimittel-Richtlinie" aufgeführt sind. In diesem Fall hat der Hersteller explizit bestätigt, dass er für die Off-Label Behandlung die Haftung übernimmt.
Die gesetzliche Krankenkasse übernimmt die Kosten für die „Off-Label“ Behandlung nur in zwei Fällen:
Siehe Prozess der Prüfung und Begründung der Off-Label Medikamente
Die Erfahrung zeigt leider, dass der Medizinische Dienst die Kostenübernahme praktisch immer ablehnt. In einzelnen Fällen überstimmen die Sachbearbeiter der Krankenkassen den MD und genehmigen die Kostenübernahme trotz negativem Gutachten. In den meisten Fällen wird die Behandlung aber abgelehnt und somit bleibt dem Betroffenen nur die Möglichkeit, die Medikamente privat zu bezahlen.