Eine Zusammenfassung der Sachlage Stand: Juli 2025

Ein Medikament wird Off-Label eingesetzt, wenn es in einer Weise verwendet wird, die von der Zulassung nicht umfasst ist. Dies ist z.B. der Fall, wenn das Medikament für eine andere Erkrankung, in einer anderen Dosierung oder für eine andere Patientengruppe genutzt wird.

Während bei einer normalen, On-Label Behandlung, der Hersteller in der Haftung steht („Gefährdungshaftung nach Arzneimittelgesetz“), haftet bei einer Off-Label Behandlung primär der behandelte Arzt[1]. Oftmals sind Off-Label Behandlungen nicht von der Berufshaftpflichtversicherung abgedeckt, so dass der Arzt mit seinem Privatvermögen bei Schäden haftet. Eine ausschließlich mündliche Aufklärung ist kritisch zu sehen[6]. Ob diese Haftung durch eine unterschriebene Einverständniserklärung des Betroffenen entfällt, ist zweifelhaft.

Eine Ausnahme bzgl. Haftung stellen Medikamente da, die in der „Anlage VI zum Abschnitt K der Arzneimittel-Richtlinie“[2] aufgeführt sind. In diesem Fall hat der Hersteller explizit bestätigt, dass er für die Off-Label Behandlung die Haftung übernimmt.

Die Krankenkasse übernimmt die Kosten für die „Off-Label“ Behandlung nur in zwei Fällen:

• Das Medikament ist in Anlage VI/Abschnitt K der Arzneimittel-Richtlinie inkl. Haftungsübernahme durch den Hersteller aufgeführt.
• Für die Behandlung einer schwerwiegenden (lebensbedrohlichen oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigenden) Erkrankung, für die es keine zugelassen Therapie gibt und für die die Behandlung voraussichtlich kurativ oder palliativ Erfolge zeigen kann.

Für die deutsche Off-Label-Liste wurde ein evidenzbasierter Ansatz gewählt. Hierfür muss in Studien nachgewiesen worden sein, dass das Medikament zumindest zu einer Verbesserung führen kann. Ziel ist es, die Medikamente der Anlage VI/Abschnitt K inkl. Haftungsübernahme der Hersteller hinzuzufügen. Hiermit wäre eine Kostenübernahme sichergestellt und das Haftungsrisiko für den Arzt entfällt.

Für die österreichische Liste wurde ein „eminenzbasierter“ Ansatz[4] gewählt. Hierbei wird auf die Erfahrung von Experten in dem jeweiligen Bereich zugegriffen, ohne dass entsprechende Studien vorliegen müssen. Mit dieser Liste ist die Kostenübernahme in Österreich sichergestellt, jedoch bleibt der jeweiligen Arzt in der Haftung.

[1] https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/off-label-use
[2] https://www.g-ba.de/richtlinien/anlage/15/
[3] https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/Zulassung/Zulassungsrelevante-Themen/Expertengruppe-Long-COVID-Off-Label-Use/_node.html
[4] https://events.mecfs-research.org/en/events/conference_2025/videos/bernhard-woermann-long-post-covid-off-label-use-drugs Zeitstempel 11:25
[5] https://www.meduniwien.ac.at/web/referenzzentrum-postvirale-syndrome/fuer-aerztinnen-gesundheitsberufe/
[6] https://openjur.de/u/2351563.html